Gen tedavisi, gen ifadesinin düzenlenmesi veya yaşayan hücrelerin biyolojik özelliklerinin değiştirilmesi yoluyla terapötik bir etki üretmeyi hedefleyen tıp teknolojisidir.
Tanım ve temel yaklaşım
Gen tedavisi, hastalıkların altında yatan genetik veya biyolojik nedenlere müdahale etmeyi amaçlayan bir tıp teknolojisidir. Temelinde iki yaklaşım bulunur: ya ilgili genlerin ifadesi düzenlenir ya da yaşayan hücrelerin biyologic özellikleri değiştirilir. Amaç, hücrenin normal işlevini geri kazandırmak veya hastalık sürecini azaltmaktır.
Bağlam
Bu yaklaşım, geleneksel ilaçların genellikle belirtileri yönetmesiyle sınırlı kalması durumunda, genetik kökenli ya hücre düzeyinde işleyen durumlar için bir seçenek olarak ortaya çıkar. Gen ifadesinin düzenlenmesi ve hücre özelliklerinin değiştirilmesi, tedavinin etki mekanizmasını belirler.
Örnek
Kaynakta somut bir uygulama örneği verilmediğinden, burada belirli bir hastalık veya yöntem adı belirtilmemiştir; gen tedavisinin hücre düzeyinde etki yaratan genel bir teknoloji olduğu vurgulanmaktadır.